Náklady na úpravy DNA vyrostou v Česku do roku 2030 na 30 miliard

Tři Češi s leukemií se nyní léčí ve Vídni genovou terapií. Na tamním akreditovaném pracovišti jim odebrali bílé krvinky, zmrazili je a poslali do USA. Tam je laboratoře Novartisu upraví geneticky, aby získaly schopnost na chorobu zaútočit a zničit ji. Zabijácky modifikované bílé krvinky pak pošlou zpět do Vídně a vrátí pacientům do krve. Někomu to může připadat jako sci-fi, ale příští rok bude znamenat definitivní nástup genové terapie i v tuzemské medicíně. První hematoonkologické pracoviště v Praze již v těchto dnech získalo pro genovou terapii příslušné oprávnění a minimálně tři další o ni žádají.

Farmaceutické firmy už také vstoupily do jednání s lékovým úřadem o podmínkách úhrady. „Lze předpokládat, že do konce tohoto roku by mohly být tyto přípravky dostupné pro české pacienty,“ sdělil LN mluvčí Všeobecné zdravotní pojišťovny Vlastimil Sršeň. Zdravotní pojišťovny si na nástup genové terapie na příští rok vyhradily v rozpočtu až 100 milionů korun.

To jsou ale stále jenom drobné. Ústav pro zdravotnické informace a statistiku připravil výhled dopadu genové terapie do rozpočtu. V roce 2030 podle něj spolkne téměř 30 miliard korun. A to za léčbu asi pěti tisíc pacientů. Terapie pro jednoho člověka přijde dnes na zhruba 15 milionů.

I další oblasti

„Výzkum genové terapie patří ve světě k jedněm z nejžhavějších témat, protože samotná technologie teoreticky umožňuje přeprogramovat buňky k útoku na konkrétní cíl. Nevýhoda je v tom, že když se cíl kříží s něčím, co jste zničit nechtěl, přijdete o obojí. Problém je tedy v tom, najít cíl tak přesně, že zlikviduje chorobu, ale pacient bude mít minimum nežádoucích účinků,“ vysvětlil Petr Lesný, vedoucí oddělení imunoterapie v Ústavu hematologie a krevní transfuze v Praze, prvním akreditovaném českém centru.

A to je důvod, proč se terapie, u které dochází ke genetické modifikaci bílých krvinek, zaměřuje zatím jen na jeden podtyp leukemie a na dva druhy rakoviny krve. Do budoucna se ale očekává využití mnohem větší. Výzkum, který se po světě vede, se snaží najít i další nemoci, u nichž by modifikované krvinky ničily pouze nádor, a nikoli zdravé tkáně.

„Hledají se cíle, které přenesou léčbu od akutních lymfoblastových leukemií i na další onkologické diagnózy, kde to skutečně může zcela revolučně změnit medicínu. Protože v okamžiku, kdy se objeví, tak je možné, že léčba bude vhodná pro další spoustu pacientů,“ tvrdí lékař Jan Vydra z Ústavu hematologie a krevní transfuze (ÚHKT). A nová léčiva se už derou na trh.

V Evropské unii jsou zatím schváleny tři přípravky genové terapie a čtvrtý získal předběžnou registraci. Americká léková agentura však předpokládá, že bude do roku 2025 každoročně registrovat 10 až 20 nových léků. V procesu registrace je přitom už nyní 76 nových produktů a u 805 probíhají klinické studie. Očekává se přitom, že genová terapie najde využití i v mnoha dalších oblastech medicíny.

Vzácná neurologickái onemocnění

Výzkum probíhá i v Praze. „ÚHKT letos úspěšně získal povolení k výrobě prvního léčivého přípravku genové terapie. Teď máme ve schvalovacím řízení první klinické hodnocení na náš původní lék, který se podobá přípravkům Yescarta a Kymriah. Nicméně jde o přípravek ve vývoji a klinické hodnocení ještě nebylo, proto nejsme schopni říct, je-li funkční a má méně nežádoucích účinků,“ dodal vedoucí oddělení imunoterapie v ÚHKT Petr Lesný. Genová terapie je přitom širší pojem, takže je spousta variant genové léčby.

Lék, který vyrábějí v ÚHKT, by byl založen na modifikaci buněk pacienta, aby získaly novou funkci. U jiných typů genové terapie jde upravit nefunkční gen člověka, aby jeho buňky začaly normálně fungovat. To se bude týkat pacientů se vzácnými neurologickými onemocněními. V USA už v této oblasti schválili lék na spinální svalovou atrofii (postupné ubývání svalů včetně dýchacích), vázanou na dlouhé raménko 5. chromozomu.

Prvním centrem, jež letos v Česku akreditaci na genovou terapii získalo, je právě ÚHKT. Mezi další, která se ji snaží získat, patří interní hematoonkologická klinika v Brně, první interna ve Všeobecné fakultní nemocnici v Praze a dětská hematoonkologická klinika v Motole. Akreditaci dělají farmaceutické firmy, které mají ze zákona povinnost systém nastavit tak, aby centra, jež budou přípravek genové terapie podávat, byla proškolena jednak v tom, jak správně vybrat pacienty, jednak v podpůrné péči o ně.

Nežádoucí účinky

Důležitá je akreditace zejména tam, kde nejde jenom o úpravu nefunkčního genu pacienta, ale o modifikaci jeho bílých krvinek, aby získaly novou funkci. „Protože musíte zapojit někoho, kdo odebere buňky, transportní společnost, která je někam přepraví, kryosklad, který je uskladní, výrobce, který je modifikuje a zkontroluje, někoho, kdo je transportuje zpátky a uskladní před podáním, a ještě na konci doktora, který uvěří, že vše proběhlo tak kvalitně, že může buňky pacientovi podat,“ dodal Lesný. A pak je zde ještě druhý důvod.

„Nevýhoda těchto léků je, že mají velice komplikované nežádoucí účinky a pracoviště musí být schopno je zvládat. Musí tedy vědět, jaké léky mají být na pracovišti neustále k dispozici, aby se daly řešit případné problémy,“ uvedl. Například přípravek Yescarta, jenž je v EU schválen pro dva typy rakoviny krve, dokáže zcela zbavit zhoubného nádoru na 44 procent léčených pacientů.

U standardní léčby se to přitom podaří jen u sedmi procent nemocných. Jenže závažné nežádoucí účinky má po něm každý druhý pacient. Jsou ale zvládnutelné, je-li zavedena vhodná terapie.Pojišťovny předpokládají, že v ČR umožní úhradu pro léky genové terapie v příštím roce jen dětským pacientům. Teprve až v roce 2021 se počítá s rozšířením i na mladistvé, přičemž náklady podle náměstka Všeobecné zdravotní pojišťovny Davida Šmehlíka vyskočí na miliardu.